速递视神经脊髓炎谱系疾病第二款创新药i
罕见病药物资讯之
获批上市
摘要
当地时间年6月11日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准inebilizumab-cdon（UPLIZNA）注射液以静脉注射方式治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）成年患者。这是继年6月27日eculizumab获批之后（相关阅读：罕见病药物资讯之FDA批准首个治疗视神经脊髓炎谱系疾病的药物），美国FDA批准的第二款治疗NMOSD的创新药物。该药由VielaBio公司研发，目前尚未在我国获批。
关于NMOSD
NMOSD是一种罕见的严重的中枢神经系统自身免疫性疾病，可反复发作。约有80%的NMOSD患者体内抗AQP4抗体呈阳性。抗AQP4抗体与水通道蛋白-4（AQP4）结合，从而引起人体免疫系统错误地攻击体内的正常细胞和蛋白，特别是视神经和脊髓中的正常细胞和蛋白。约有50%的NMOSD患者可因疾病反复发作导致永久性的失明和瘫痪，此外，该疾病还可导致感觉丧失、膀胱和肠功能障碍、神经痛和呼吸衰竭。多种证据表明，NMOSD是B细胞介导的疾病。目前尚无治愈该疾病的方法。
关于inebilizumab
inebilizumab是一款对CD19具有高度亲和力的人源化单克隆抗体。CD19表达于多种B细胞，其中包括分泌抗体的成浆细胞和浆细胞。inebilizumab通过与CD19抗原结合，能够迅速将这些细胞从血循环中清除，从而降低自身抗体的产生，缓解患者症状。
关于获批研究
inebilizumab获批基于全球性安慰剂对照研究N-Momentum临床试验。该项研究共入组名NMOSD患者，随机接受了inebilizumab单药或者安慰剂治疗。其中抗AQP4抗体阳性的NMOSD患者为名。研究结果表明，在天的研究中，与安慰剂组相比，接受inebilizumab治疗的名NMOSD患者的发作风险降低了77％（HR0.，P0.）；89%的AQP4抗体阳性患者未出现疾病发作，而对照组为58%。抗AQP4抗体阴性的患者未见受益。
inebilizumab最常见的不良反应为尿路感染、头痛、关节痛、恶心、输液反应等。鉴于inebilizumab可能对发育中的胎儿或新生婴儿造成伤害，美国FDA建议怀孕妇女不应服用inebilizumab，并且在inebilizumab治疗期间以及最后一次用药后6个月内，应实行有效避孕。
参考文献
[1]FDAapprovesnewtherapyforrarediseaseaffectingopticnerve,spinalcord[EB/OL].(-06-11)[-06-12].
