史上最贵的药,一支万生命的绊脚石
近日，经美国FDA批准，小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法在美上市，一支药物标价万美元（约万元），堪称史上最贵药。网友纷纷质疑：这是在拿孩子的命要挟家长，讨要赎金。但医药公司则称治疗该病只需一支药，且在医保覆盖范围内，还可以分期付款。通过该疗法后痊愈儿童的家长称：生命无法用金钱衡量。
在美国上市的用于治疗小儿脊髓性肌肉萎缩症，一支价格约W元RMB，那这种药要是引进中国能有几人用得起？
什么是小儿脊髓性肌肉萎缩？
脊髓性肌萎缩（SMA）又称进行性脊髓性肌萎缩症、脊肌萎缩症，是一类由脊髓前角运动神经元和脑干运动神经核变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。
是一种有缺陷的基因，它会使儿童的肌肉显着减弱，导致他们无法移动，最终无法吞咽或呼吸，每年约有名婴儿在美国出生。
因为这种罕见疾病会破坏婴儿的肌肉，并在几年内杀死几乎所有患有这种疾病的人。
美国监管机构（FDA）已经批准了有史以来最昂贵的药物。
这种由瑞士制药商诺华（Novartis）出售的药物是一种基因疗法，可治疗一种称为脊髓性肌萎缩症的遗传性疾病。
该疗法是一次性输注，需要约一个小时。
该药官方的售价为$，诺华表示，它将允许保险公司在五年内支付，每年,美元，如果处理不起作用，将给予部分回扣。
除此之外，美国还批准的另一种用于该疾病的药物是一种名为Spinraza的药物。
该药物不是一次性治疗，必须每四个月给予一次。
Spinraza的制造商Biogn官方定价为：第一年的定价为,美元，之后每年的定价为,美元。
就算再去掉一个零也吃不起！
导致脊髓性肌萎缩的缺陷基因会限制身体产生足够的蛋白质，从而使神经不能正常控制肌肉运动，没有蛋白质，神经就会死亡。
在最常见的类型中，也是最严重的类型，至少90％的患者在2岁时死亡。
就算幸运活下来的患者一直需要呼吸机协助呼吸。
不很严重的儿童可以存活长达数十年，只是发育会变得更加缓慢。
霍金就是最出名的一位。
在患者测试中，那些最早接受治疗的人表现最好。
出生六个月以后的婴儿再治疗的话效果很差，因为药物不能逆转已经造成的伤害。
在这里建议广大网友，如果条约允许的话，最好婚前做好基因检测。
条件实在不行可在怀孕时再做检测。
如果生出来的宝宝不健康，不仅毁了你的一生，也毁了孩子的一生。
年，霍金21岁时患上肌肉萎缩性侧索硬化症（ALS），全身瘫痪，不能言语，手部只有三根手指可以活动。
这是一种渐进且致命的神经退行性疾病，发病率4～6/10万，ALS患者绝大部分都是成年以后发病。
不明原因支配肌肉运动的神经元慢慢变性，随之这些运动神经元死亡，肌肉也会一点点萎缩。
因此患者渐渐的失去运动和生活自理能力，直到死亡。
年3月，知名卡通《海绵宝宝》的创作者史蒂芬·海伦伯格身患肌萎缩性脊髓侧索硬化症（即ALS，俗称“渐冻人”）。
年11月26日，海伦伯格因患“渐冻人症”而过世，享年57岁。
在此之前，年，由美国肌萎缩性脊髓侧索硬化症协会发起“冰桶挑战”活动席卷全球。
挑战者需拍冰水浇到头上的视频上传，然后再点名3人照做，不敢挑战者须捐美元。
美国微软公司创史人比尔盖茨、脸书创史人扎克伯格、台湾鸿海董事长郭台铭等政商名流纷纷跟进。
29岁北京大学女博士娄滔患上俗称“渐冻人症”的肌萎缩性脊髓侧索硬化症后，留下催泪遗书写道：
“我走之后，头部可留给医学做研究。
希望医学能早日攻克这个难题，让那些因为‘渐冻人症’而饱受折磨的人，早日摆脱痛苦”。
遗书还写道，希望将头部以外的所有能救命的器官，都捐给他人使用。
国家统计局对中产阶级的定义——年收入在5万到42万人民币之间，按照这个标准计算，如果购入这样一支药，不吃不喝至少还需要消耗30多年的积蓄。虽说是“救命药”，实际上对普通家庭来说也很“要命”。
人人都说看病贵，但现在看来，有的先进疗法可能自研究成功之日起就与“天价”画上了等号，更是令人望尘莫及。
Zolgnsma到底多有效？Zolgnsma是一种腺相关病毒载体基因疗法，它从疾病根源解决问题，哪里出错改哪里，以正常表达SMN蛋白的转基因取代失常的SMN1基因，从而抑制疾病进展。只需一次静脉注射，患儿体内就可以表达SMN蛋白，肌肉功能得到改善，生存期延长。
在临床试验中，15名1型SMA患儿接受了Zolgnsma治疗，随访24个月时，所有患儿仍然存活并且不需要永久性的呼吸支持。Zolgnsma将患儿活过2岁的概率从原先不到10%提高到%。
其中，在接受高剂量疗法的12名患儿中，11名患儿能够维持头部竖直超过3秒，在没有帮助的情况下坐直超过5秒，其中9名患儿可以坐直30秒以上，2名患儿可以独自站立、在辅助下行走和独立行走，有些患儿甚至在接受治疗近4年后药效都没有下降，这些都是1型SMA患者本来无法达到的。
副作用方面主要是肝功受损和呕吐，需要定期检查肝功能。
。只要一针，疗效显著且持久，副作用相对可控，给与SMA苦苦斗争的家庭带来治愈的希望。
近年来，我们一边见证着疗效惊人的药物不断上市，如CAR-T如今天的Zolgnsma，各种疑难杂症都有了新的希望，却也一边被药物的价格一次次地刷新着认知。
年2月，渤健公司宣布诺西那生钠注射液(Spinraza)正式在中国上市，是中国首个获批的SMA治疗药物。Spinraza需要多次用药，以求功能性恢复SMN-1的基因功能，Spinraza10年费用约万美元。
而今天的主角Zolgnsma刚刚被FDA批准，适用于治疗SMA小于2岁的儿童，定价在.5万美元，同时Zolgnsma为一次性治疗，无需多次使用，能够给患者带来长期获益。
SMA诊治中心联盟以前，
家长问：医生，有药物治疗吗？
医生答：现在还没有，等等吧。
家长沉默离开。
现在，
家长问：医生，有药物治疗吗？
医生答：有，好几百万美元。
家长沉默离开。
有意义吗？
有，意义重大。
但对于支付不起药费的大多数家庭来说，无力感依旧。
医生是否违背了救死扶伤的原则？不是什么时候从什么时候开始，老百姓开始看不起病，即使有国家的补助，但是对于很多“疑难杂症”来说国家的补助根本起不到多大的作用。老百姓不敢生病，医生救死扶伤的职责也变成了流水线一样的先去交钱，钱够了一切好说。甚至除了这些。医生还被爆出吃各种回扣。
事实上，老百姓理解各种药物的研发费用肯定很高，收取一定费用是应该的，但是对于普通家庭来说这个药的价格还是很难以承受的，明明有治这种病的药但是却因为价格而被拒之门外，生命不得不消逝，这得确是件让人悲伤的事情。让人不得不想到《我不是药神》中的患者们，高昂的药吃的家破人亡，谁又不想活下去呢？
医疗技术进步带动治疗费用上涨我国人民最
